EVRYSDI jauhe oraaliliuosta varten 0,75 mg/ml 80 ml, 1 sovitin, 2x6 ml+2x12 ml mittaruisku annosasteikolla 1 pakkaus
Vaikuttava aine:
risdiplaami
Vaikutustapa:
Risdiplaami hoitaa selkäydinperäistä lihassurkastumaa suurentamalla ja ylläpitämällä toiminnallisen SMN-proteiinin pitoisuutta. Tämän proteiinin toimimattomuudella on suora yhteys mm. etenevään liikehermosolukatoon ja lihasheikkouteen. Tämä lihasheikkous voi vaikuttaa tavanomaiseen liikuntakykyyn, kuten pään ja niskan hallintaan, istumiseen tai kävelyyn, myös hengittämiseen.
Käyttötarkoitus:
Tiettyyn kromosomiin liittyvän selkäydinperäisen lihassurkastuman (spinaalinen lihasatrofia, SMA, spinal muscular atrophy) hoitoon 2 kuukauden ikäisistä alkaen.